一個國際研究團隊近日在美國《科學·轉化醫學》雜志上報告說，他們新開發的一種基因編輯療法在小鼠實驗中可提高正確修復的肝細胞比例。這有望為數百種遺傳疾病提供新的治療方案。

目前，基因編輯療法已經被用于治療某些罕見的遺傳疾病，但其基本機制主要是通過破壞或使有缺陷的基因失活，而不是直接修復導致疾病的基因突變，并且這些療法費用高昂。

美國萊斯大學和貝勒大學醫學院領銜的一個國際研究團隊最新開發出一種名為“修復驅動”的基因編輯療法，通過暫時抑制肝細胞存活所必需的富馬酰乙酰乙酸水解酶基因等一系列過程，讓只有經過基因編輯的肝細胞得以存活并增殖，未編輯或錯誤編輯的肝細胞則會被逐步淘汰。研究人員比喻說，這就像在一場比賽中，給了基因編輯過的細胞先發優勢。

研究人員通過小鼠實驗發現，新療法能將正確修復的肝細胞比例從傳統方法的約1%提高到25%以上，并能進一步促進肝臟的再生。研究人員表示，新療法提供的解決方案可應用于由肝臟基因突變引起的多種疾病，但仍需進一步研究以推進臨床應用。

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